Project information
Personalizovaná léčba v dětské onkologii: multimodální theranostický přístup a „N-of-1 clinical trials“
- Project Identification
- MUNI/A/1395/2022
- Project Period
- 1/2023 - 12/2023
- Investor / Pogramme / Project type
-
Masaryk University
- Specific research - support for student projects
- MU Faculty or unit
- Faculty of Medicine
Projekt vychází z dlouhodobého odborného zaměření Kliniky dětské onkologie a nadále rozvíjí a navazuje na projekt MUNI/A/1427/2021 a další projekty podobného zaměření řešené v minulých letech. Je v souladu s nejmodernějšími trendy současné onkologie tj. personalizované léčby či „precision oncology“. Postupy personalizované léčby jsou založeny na podrobném vyšetření konkrétního onemocnění, jeho vývoji v čase (opakované biopsie – klonální vývoj), biologické analýzy i genetického pozadí pacienta. K tomuto účelu se využívají jak komerčně dostupné, tak „in-house“ akademické postupy založené na molekulárně biologických technologiích. Data jsou podrobena bioinformatické analýze, která tvoří neoddělitelnou součást těchto tzv. theranostických přístupů. Biologický materiál analyzujeme sekvenováním nové generace NGS (whole exome/genome sequencing), dále využíváme transkripční profilování (RNAseq), detekci fosforylace receptorových tyrosinkináz a detekci specifických translokací/genových fúzí. Panel vyšetření byl rozšířen o sekvenování metylomu, liquid biopsy a v roce 2020 o MLPA a celoexomové sekvenování s nízkým pokrytím a další. Získané informace jsou hodnoceny v rámci pravidelných odborných setkání – tzv. expertního panelu („molecular oncology tumor boardu“), na základě kterého je vydáno konkrétní léčebné doporučení s cílem zlepšit léčebné výsledky u pacientů s vysoce rizikovým nádorovým onemocněním, jako jsou děti s refrakterními a relabujícími solidními nádory a non-Hodgkinskými lymfomy (NHL). Toho je možné dosáhnout personalizovanými postupy v rámci theranostického principu, jak dokladují naše publikované výsledky. Každému pacientovi, který je diskutován v rámci expertního panelu, je možné navrhnout individualizovaný léčebný plán. Ten je založen buď na cílené léčbě, pokud je nalezen vhodný léčebný cíl nebo na empirické či metronomické léčbě nebo jejich kombinace a to na základě komplexního zhodnocení biologického profilu, klinického stavu, anamnézy a dalších individuálních faktorů. Na KDO FN Brno se této problematice věnujeme a pravidelně prezentujeme výsledky již od roku 2002. Za uplynulé období bylo dosaženo významných výsledků (multicentrická analýza individualizované metronomické léčby u dětských onkologických pacientů (Štěrba J et al. 2002, , Polaskova K et al 2020, Kyr et al. 2019-21,Pokorná P et al 2022 a další)
Sustainable Development Goals
Masaryk University is committed to the UN Sustainable Development Goals, which aim to improve the conditions and quality of life on our planet by 2030.
Publications
Total number of publications: 12
2023
-
Targeted treatment of severe vascular malformations harboring PIK3CA and TEK mutations with alpelisib is highly effective with limited toxicity
Scientific reports, year: 2023, volume: 13, edition: 1, DOI
-
Tazemetostat in the therapy of pediatric INI1-negative malignant rhabdoid tumors
Scientific Reports, year: 2023, volume: 13, edition: 1, DOI